«Дюшенна України» закликає відповідально висвітлювати тему нової генної терапії

Громадська організація «Дюшенна України» застерігає про небезпеку поширення неперевіреної інформації щодо лікування прогресуючої м’язової дистрофії Дюшенна (ПМД Дюшенна). Зокрема, йдеться про новий інноваційний препарат генної терапії, який, попри свою перспективність, ще не зареєстрований в Україні та має надзвичайно високу вартість.

«Дюшенна України» протягом багатьох років системно підтримує дітей і дорослих із ПМД Дюшенна. Організація має досвід співпраці з українськими та міжнародними лікарями й експертами у сфері рідкісних захворювань, а також володіє потужним інформаційно-просвітницьким ресурсом. Це забезпечує родини достовірною, науково-обґрунтованою інформацією щодо лікування, догляду та підтримки якості життя пацієнтів.

В умовах війни у суспільстві зростає напруження, поширюється суперечлива та часто неперевірена інформація, що має значний емоційний вплив на людей.

Зокрема, у світі з’явився інноваційний препарат генної терапії для лікування ПМД Дюшенна. Його схвалило Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) на підставі клінічних досліджень для дітей віком 4-5 років. За результатами досліджень, терапія демонструє значне уповільнення або зупинку прогресування захворювання у певної групи пацієнтів, залежно від генетичних показників.

Водночас, цей препарат призначається виключно за результатами спеціалізованих генетичних досліджень, потребує комплексного медичного обстеження перед застосуванням, вимагає пожиттєвого клінічного контролю та може становити ризики для здоров’я без належного медичного супроводу.

Станом на сьогодні препарат не зареєстрований в Україні та країнах Європейського Союзу. Через надзвичайно високу вартість терапії — близько 3 млн доларів США за одну ін’єкцію — родини змушені звертатися до медіа, публічних осіб та закладів культури для збору коштів.

На жаль, у процесі інформаційного висвітлення часто поширюється неперевірена або викривлена інформація щодо сучасних стандартів лікування та догляду за пацієнтами з ПМД Дюшенна як в Україні, так і за кордоном. Це призводить до:

• дискредитації ефективних методів підтримуючої терапії (фізична реабілітація, ортезування тощо);
• формування хибних очікувань у батьків;
• погіршення психологічного стану родин;
• відмови дітей від необхідного лікування;
• порушення прав дітей через використання їх емоційно вразливого стану в публічному просторі.

До організації надходять численні звернення від батьків, які повідомляють про такі наслідки: відмова дітей від фізичної терапії, ігнорування ортопедичних засобів, глибоке психологічне виснаження родин.

З огляду на вищезазначене, ГО «Дюшенна України» наголошує на важливості виваженого підходу до висвітлення теми лікування рідкісних захворювань та закликає представників медіа, блогерів, громадських діячів та благодійні інституції дотримуватися принципів:

Відповідального та етичного висвітлення теми лікування ПМД Дюшенна, уникаючи маніпуляцій та надмірного драматизму; недопущення поширення недостовірної або неперевіреної медичної інформації, яка може зашкодити здоров’ю пацієнтів; утримання від публічних коментарів та закликів щодо медичних протоколів без залучення профільних фахівців; поваги до прав і психологічного стану дітей та їхніх родин, захищаючи їхню гідність та приватність.

Лише спільна робота на засадах доказової медицини та професійної етики допоможе забезпечити пацієнтів найкращою допомогою, а суспільство — правдивою інформацією.